在2024年中國(guó)罕見(jiàn)病大會(huì)上，記者了解到，我國(guó)近年來(lái)在罕見(jiàn)病領(lǐng)域取得了顯著進(jìn)展。目前，已有超過(guò)80種罕見(jiàn)病用藥被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，為罕見(jiàn)病患者提供了更多治療選擇。

全球罕見(jiàn)病種類(lèi)繁多，但治療方案有限。為應(yīng)對(duì)這一挑戰(zhàn)，我國(guó)出臺(tái)了一系列支持政策，包括擴(kuò)大罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)、加速藥物研發(fā)等。今年已有37種罕見(jiàn)病藥物獲批上市，多款為境外新藥或新適應(yīng)證在中國(guó)首次獲批。

在診療方面，國(guó)家衛(wèi)健委公布了第二批罕見(jiàn)病目錄，并擴(kuò)大了全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)的醫(yī)院數(shù)量。目前，該網(wǎng)絡(luò)已包含419家醫(yī)院，顯著提高了罕見(jiàn)病的診療效率。北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)表示，通過(guò)多學(xué)科會(huì)診平臺(tái)，罕見(jiàn)病患者的確診時(shí)間已縮短至4周以?xún)?nèi)。

國(guó)家醫(yī)保局也在逐步放開(kāi)對(duì)罕見(jiàn)病藥品的醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)，2023年新增了15個(gè)罕見(jiàn)病用藥，覆蓋了16個(gè)病種，填補(bǔ)了10個(gè)病種的用藥保障空白。通過(guò)談判降價(jià)和費(fèi)用報(bào)銷(xiāo)，平均為每人次罕見(jiàn)病患者減負(fù)5500元。